S nedávno dokončenou konferencí American Diabetes Association (ADA) v roce 2020 se opět setkáváme s řadou titulků o novém výzkumu diabetu. Pokud si přečtete podrobnosti o těchto klinických studiích, najdete spoustu odkazů na „randomizované“, „kontrolované“, „dvojitě zaslepené“ a yada, yada, yada. Je to hodně žargonu k trávení. Co to všechno znamená?
Sestavili jsme následující základní nátěr, který vám pomůže všechno pochopit. Informace jsou shromažďovány z rozhovorů s bostonským endokrinologem Dr. Richardem Jacksonem, uznávaným lékařem a výzkumným pracovníkem, a částečně z knihy, kterou jsme spoluautorem již v roce 2007 „Know Your Numbers, Outlive Your Diabetes“.
Metodické pojmy
Nejprve se podívejme na mnoho termínů používaných k popisu výzkumných metod a laický jazyk objasníme:
Prospektivní znamená, že studie byly plánovány před výskytem událostí, které měřily, ve srovnání se „retrospektivními“ studiemi, které jsou prováděny za účelem „ohlédnutí“ a prozkoumání událostí, které již nastaly.
Řízené znamená, že existuje druhá skupina subjektů, podobná těm, které podstoupily experimentální léčbu, ale které nedostaly léčbu. Potřebujete druhou skupinu, abyste mohli porovnat výsledky těchto dvou skupin, abyste lépe porozuměli účinkům léčby.
Například pokud jste sledovali skupinu lidí léčených růžovou pilulkou po dobu 10 let, možná zjistíte, že přibrali v průměru 10 liber. Je tento přírůstek hmotnosti přímým účinkem růžové pilulky?
Pokud jste také sledovali kontrolní skupinu, která nedostala růžovou pilulku, možná zjistíte, že jejich průměrný přírůstek hmotnosti byl 20 liber.Nyní může být váš závěr velmi odlišný; zdá se, že růžová pilulka může lidem pomoci udržet si váhu.
Samozřejmě, aby kontrolní srovnání bylo nejužitečnější, musí být skupiny srovnatelné ve všech rizikových faktorech, které jsou důležité pro studované téma. Například zde byste chtěli vědět, že stejný počet lidí v každé skupině žije vedle obchodu s koblihami, nebo že stejný počet byl aktivními členy fitness center.
Randomizace studijních skupin znamená, že počítačový program náhodně přiřadí jednotlivce buď k léčené skupině, nebo ke kontrolní skupině. To kompenzuje všechny neznámé rizikové faktory, které jste možná nepoznali. Možná, že lidé s modrýma očima pravděpodobně přibývají na váze než lidé s hnědýma očima, a protože vás přitahují lidé s modrýma očima, můžete je nevědomky přiřadit více do studijní skupiny než do kontrolní skupiny. (Toto je místo, kde historicky často hrála nevědomá zaujatost vůči menšinám). Náhodnost tuto možnost vylučuje.
Oslepení (nebo někdy také „maskování“) přidává další vrstvu ochrany před předpojatými výsledky. Myšlenka je, že výzkumné subjekty ve skutečnosti nevědí, zda dostávají léčbu, nebo zda jsou součástí kontrolní skupiny. V našem příkladu výše kontrolní skupina také bere růžově zbarvenou pilulku, která je však placebo (neobsahuje žádnou účinnou látku). V tzv. Dvojitě zaslepené studii ani vědci nevědí, kdo dostává skutečné ošetření, až do konce studie, kdy dojde k porušení „kódu“, a data budou analyzována.
Nežádoucím účinkem je termín FDA (Food and Drug Administration) pro negativní účinky léku nebo zařízení. To se může pohybovat od vedlejších účinků, jako jsou důsledky na zdraví srdce, až po poruchu zařízení, jako je inzulínová pumpa. I poté, co léky a zařízení přicházejí na trh, FDA sleduje hlášení nežádoucích účinků na veřejném online palubním panelu.
Fáze výzkumu
Pojďme pochopit fáze klinického výzkumu s malou pomocí národního zdroje zvaného CenterWatch:
Fáze I
Tato fáze zahrnuje počáteční studie, které obvykle zahrnují pouze malý počet zdravých dobrovolníků (20 až 100). Testování může trvat několik měsíců a jeho cílem je posoudit bezpečnost léku nebo zařízení, tj. Jeho vliv na člověka, včetně toho, jak je absorbován, metabolizován a vylučován. Tato fáze také zkoumá jakékoli vedlejší účinky, které se mohou objevit.
Fáze II
Fáze II je druhé kolo, které se zaměřuje na „účinnost“ nebo schopnost dosáhnout požadovaného výsledku léku nebo zařízení, trvající několik měsíců až 2 roky a zahrnující až několik stovek pacientů. Většina studií fáze II je randomizovaná a zaslepená, aby poskytla farmaceutické společnosti a FDA srovnávací informace.
Fáze III
V této fázi randomizované a zaslepené testování zahrnuje několik stovek až několik tisíc pacientů. Toto rozsáhlé testování může trvat několik let a poskytuje důkladný pohled na účinnost léku nebo zařízení a výhody a rozsah možných nežádoucích účinků. Sedmdesát až 90 procent léků, které vstupují do studií fáze III, úspěšně dokončuje tuto fázi testování.
Studie fáze III jsou často označovány jako stěžejní studie, protože jakmile je tato fáze dokončena, může farmaceutická společnost pokročit v žádosti o souhlas FDA s uvedením léku na trh.
Fáze IV
Poslední fáze se často nazývá „Postmarketingové kontrolní studie“, protože probíhají po schválení léku nebo zařízení pro spotřebitelský prodej. Tyto studie pomáhají výrobci porovnat lék s konkurencí, která je již na trhu; sledovat dlouhodobou účinnost a dopad léku na kvalitu života pacientů; a určit nákladovou efektivitu terapie ve srovnání s ostatními ve své třídě.
V závislosti na zjištěních mohou studie fáze IV někdy vést k stažení léčiva nebo zařízení z trhu nebo mohou být zavedena omezení používání.
Proč se výzkum může zdát rozporuplný
Protože je obtížné provést výzkumnou studii, která zasáhne každou známku - rozsáhlou, dlouhodobou, prospektivní, randomizovanou, kontrolovanou, dvojitě zaslepenou klinickou studii - mnoho výzkumů využívá méně přísné přístupy.
To je jeden z důvodů, proč se zprávy o výzkumu zdají matoucí a rozporuplné. Zraňuje káva vaše zdraví nebo mu pomáhá? A co alkohol?
Mnoho studií naznačuje, že mírná konzumace alkoholu může snížit srdeční problémy. Ale nikdo o tom opravdu neví a je nepravděpodobné, že brzy najdeme velké množství lidí ve věku 40 až 50 let, kteří nepijí, a potom náhodně přidělíme některé mírné konzumaci alkoholu na příštích 5 až 10 let, a další k naprosté abstinenci.
Zaslepení studie by bylo ještě obtížnější: Jak by mohli někteří lidé pít alkohol, aniž by o tom věděli?
Máte nápad; na některé otázky je obtížné s jistotou odpovědět prostřednictvím definitivních klinických studií.
Účinné zprávy o základní péči o cukrovku
Pokud jde o dopad pěti nejzákladnějších a nejdůležitějších zdravotních testů souvisejících s cukrovkou - A1C, krevního tlaku, lipidů, mikroalbuminu a očních vyšetření - odpovědi jsou mnohem jasnější. Tam mít šlo o rozsáhlé, dlouhodobé, prospektivní, randomizované, kontrolované, dvojitě zaslepené (s několika výjimkami, kde oslepování bylo obtížné) studie, které potvrdily silné účinky kontroly těchto faktorů.
Jackson navíc poukazuje na to, že v každé oblasti neexistovala pouze jedna nebo dvě nebo dokonce tři studie, ale více studií, které všechny podporují závěr, že udržování těchto pěti faktorů v bezpečném rozsahu zajistí, že jste snížili nebo dokonce vyloučili svou šanci rozvoje diabetických komplikací.
