Léčba a léčba primární progresivní MS

Primární progresivní roztroušená skleróza (PPMS) je jedním ze čtyř typů roztroušené sklerózy (MS).

Podle Národní společnosti pro roztroušenou sklerózu dostává asi 15 procent lidí s MS diagnózu PPMS.

Na rozdíl od jiných typů MS PPMS postupuje od začátku bez akutních relapsů nebo remisí. Ačkoli onemocnění obvykle postupuje pomalu a jeho diagnostika může trvat roky, obvykle vede k problémům s chůzí.

Neexistuje žádná známá příčina MS. Mnoho způsobů léčby však může pomoci zabránit progresi příznaků PPMS.

Léky na PPMS

Většina stávajících léků na MS je určena k potlačení zánětu a snížení počtu relapsů.

PPMS však způsobuje výrazně menší zánět než relaps-remitující roztroušená skleróza (RRMS), nejběžnější typ MS.

Navíc, i když může dojít k občasnému malému zlepšení, PPMS nemá remise.

Protože je nemožné předpovědět průběh progrese PPMS u každého jedince, který ho má, je pro vědce obtížné vyhodnotit účinnost léku na průběh onemocnění. Od roku 2017 však jeden lék PPMS získal souhlas od Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA).

Ocrelizumab (Ocrevus)

Ocrelizumab (Ocrevus) je schválen FDA k léčbě PPMS i RRMS.

Je to monoklonální protilátka, která ničí určité B buňky imunitního systému. Výzkum naznačuje, že B buňky jsou částečně zodpovědné za poškození mozku a míchy u lidí s MS. Toto poškození je umožněno samotným imunitním systémem.

Ocrelizumab se podává intravenózní infuzí. První dvě infuze se podávají s odstupem 2 týdnů. Pozdější infuze se podávají každých 6 měsíců.

Ošetření kmenovými buňkami

Cílem použití kmenových buněk k léčbě PPMS je podpora imunitního systému k nápravě poškození a snížení zánětu v centrálním nervovém systému (CNS).

U procesu známého jako transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT) se kmenové buňky shromažďují z vlastních tkání člověka, jako je kostní dřeň nebo krev, a poté se znovu zavedou po potlačení jejich imunitního systému. To se provádí v nemocničním prostředí a je v současné době schváleno FDA.

HSCT je však hlavní postup se závažnými vedlejšími účinky. Než se tato metoda stane široce používanou léčbou PPMS, je zapotřebí dalšího výzkumu a výsledků klinických studií.

Klinické testy

V současné době probíhá několik klinických studií u lidí s PPMS. Klinické studie procházejí několika fázemi, než obdrží schválení FDA.

Fáze I se zaměřuje na to, jak bezpečná je droga, a zahrnuje malou skupinu účastníků.

Během fáze II se vědci snaží zjistit, jak efektivní je lék za určitých podmínek, jako je MS.

Fáze III obvykle zahrnuje větší skupinu účastníků.

Vědci také zkoumají další populace, dávky a kombinace léků, aby zjistili více o tom, jak bezpečná a účinná je droga.

Kyselina lipoová

Dvouletá studie fáze II v současné době hodnotí orální antioxidant kyselinu lipoovou. Vědci zkoumají, zda může v progresivních formách MS chránit mobilitu a chránit mozek více než neaktivní placebo.

Tato studie navazuje na dřívější studii fáze II, která zkoumala 51 lidí se sekundárně progresivní MS (SPMS). Vědci zjistili, že kyselina lipoová dokázala snížit míru ztráty mozkové tkáně ve srovnání s placebem.

Vysoká dávka biotinu

Biotin je součástí komplexu vitaminu B a podílí se na růstu buněk a metabolismu tuků a aminokyselin.

Pozorovací studie získává lidi s PPMS, kteří užívají vysokou dávku biotinu (300 miligramů) denně. Vědci chtějí zjistit, zda je účinné a bezpečné zpomalit postup postižení u lidí s PPMS. V observačních studiích vědci sledují účastníky, aniž by do procesu zasahovali.

Další studie fáze III hodnotí složení vysoké dávky biotinu známé jako MD1003, aby se zjistilo, zda je účinnější než placebo. Vědci chtějí vědět, zda může zpomalit postižení lidí s progresivní RS, zejména těch, kteří mají poruchu chůze.

Malá otevřená studie zkoumala účinky vysokých dávek biotinu u lidí s PPMS nebo SPMS. Dávky se pohybovaly od 100 do 300 miligramů denně po dobu 2 až 36 měsíců.

Účastníci této studie prokázali zlepšení zrakového postižení souvisejícího s poškozením zrakového nervu a dalšími příznaky MS, jako jsou motorické funkce a únava.

Další studie však zjistila, že vysoké dávky biotinu téměř ztrojnásobily míru relapsu u účastníků s PPMS.

FDA také varovala, že vysoké dávky biotinu mohou vést k nepřesným laboratorním výsledkům u lidí s určitými podmínkami, včetně MS.

Masitinib (AB1010)

Masitinib je perorální imunomodulační léčivo, které bylo vyvinuto jako možná léčba PPMS.

Léčba již prokázala slib ve studii fáze II. V současné době je předmětem šetření ve studii fáze III u lidí s PPMS nebo SPMS bez relapsu.

Ibudilast

Ibudilast inhibuje enzym zvaný fosfodiesteráza. Používá se jako lék na astma hlavně v Asii, bylo také prokázáno, že podporuje opravu myelinu a pomáhá chránit nervové buňky před poškozením.

Ibudilast byl FDA oceněn označením rychlé trati. To by mohlo urychlit jeho budoucí vývoj jako možné léčby progresivní RS.

Výsledky studie fáze II u 255 pacientů s progresivní RS byly publikovány v The New England Journal of Medicine.

Ve studii byl ibudilast spojován s pomalejší progresí atrofie mozku než placebo. Vedlo to však také k vyšší míře vedlejších účinků na trávicí systém, bolesti hlavy a deprese.

Přírodní a doplňkové terapie

Mnoho dalších způsobů léčby, kromě léků, může pomoci optimalizovat fungování a kvalitu života navzdory účinkům onemocnění.

Pracovní lékařství

Pracovní terapie učí lidi praktickým dovednostem, které potřebují k péči o sebe doma i v práci.

Pracovní terapeuti ukazují lidem, jak si uchovat energii, protože PPMS obvykle způsobuje extrémní únavu. Pomáhají také lidem přizpůsobit jejich každodenní činnosti a domácí práce.

Terapeuti mohou navrhnout způsoby, jak vylepšit nebo renovovat domovy a pracoviště, aby byly přístupnější pro osoby se zdravotním postižením. Mohou také pomoci při léčbě paměti a kognitivních problémů.

Fyzikální terapie

Fyzioterapeuti pracují na vytvoření konkrétních cvičebních rutin, které lidem pomohou zvýšit rozsah pohybu, zachovat jejich mobilitu a snížit spasticitu a třes.

Fyzioterapeuti mohou doporučit vybavení, které lidem s PPMS pomůže lépe se pohybovat, například:

• invalidní vozíky
• chodci
• hole
• skútry

Patologie řeči (SLP)

Někteří lidé s PPMS mají problémy s jazykem, řečí nebo polykáním. Patologové mohou lidi naučit, jak:

• připravte jídlo, které se snadno spolkne
• jíst bezpečně
• správně používejte plnicí trubice

Pro usnadnění komunikace mohou také doporučit užitečné telefonní pomůcky a zesilovače řeči.

Cvičení

Cvičení vám pomůže snížit spasticitu a udržet rozsah pohybu. Můžete vyzkoušet jógu, plavání, strečink a další přijatelné formy cvičení.

Samozřejmě je vždy dobré prodiskutovat s lékařem jakoukoli novou rutinu cvičení.

Doplňkové a alternativní (CAM) terapie

CAM terapie jsou považovány za nekonvenční léčbu. Mnoho lidí začleňuje nějaký typ CAM terapie jako součást svého managementu MS.

Existuje velmi omezený výzkum hodnotící bezpečnost a účinnost CAM u MS. Ale takové terapie mají pomoci zabránit nemoci, aby nepoškodila váš nervový systém a udržovat vaše zdraví, takže vaše tělo nebude tolik pociťovat účinky nemoci.

Podle jedné studie patří mezi nejslibnější terapie CAM pro MS:

• nízkotučná strava
• doplňky omega-3 mastných kyselin
• doplňky kyseliny lipoové
• doplňky vitaminu D.

Před přidáním CAM do svého léčebného plánu se poraďte se svým lékařem a ujistěte se, že nadále dodržujete předepsanou léčbu.

Léčba příznaků PPMS

Mezi běžné příznaky MS, které se mohou vyskytnout, patří:

• únava
• otupělost
• slabost
• závrať
• kognitivní porucha
• spasticita
• bolest
• nerovnováha
• problémy s močením
• změny nálady

Velkou součástí vašeho celkového léčebného plánu bude zvládnutí vašich příznaků. Možná budete potřebovat různé léky, změny životního stylu a doplňkovou léčbu.

Léky

V závislosti na vašich příznacích může lékař předepsat:

• svalové relaxanci
• antidepresiva
• léky na dysfunkci močového měchýře
• léky ke snížení únavy, jako je modafinil (Provigil)
• léky proti bolesti
• spací pomůcky na pomoc s nespavostí
• léky na léčbu erektilní dysfunkce (ED)

Změny životního stylu

Tyto změny životního stylu mohou vaše příznaky zvládnout lépe:

• Jezte zdravou stravu bohatou na vitamíny, minerály a antioxidanty.
• Provádějte cvičení na budování síly, abyste si vybudovali svaly a načerpali energii.
• Vyzkoušejte jemné cvičební a strečinkové programy, jako je tai chi a jóga, které vám pomohou dosáhnout rovnováhy, flexibility a koordinace.
• Udržujte správnou spánkovou rutinu.
• Zvládejte stres pomocí masáže, meditace nebo akupunktury.
• Ke zlepšení kvality života používejte pomocná zařízení.

Rehabilitace

Cílem rehabilitace je zlepšení a udržení funkce a snížení únavy. To může zahrnovat:

• fyzikální terapie
• pracovní lékařství
• kognitivní rehabilitace
• patologie řečového jazyka
• pracovní rehabilitace

Požádejte svého lékaře o doporučení odborníkům v těchto oblastech.

Odnést

PPMS není běžným typem MS, ale několik vědců stále prozkoumává způsoby, jak tento stav léčit.

Schválení ocrelizumabu v roce 2017 znamenalo velký krok vpřed, protože je schválen pro indikaci PPMS. Jiné nově vznikající způsoby léčby, jako jsou protizánětlivé léky a biotin, dosud získaly smíšené výsledky v PPMS.

Ibudilast byl také zkoumán z hlediska jeho účinků na PPMS a SPMS. Nedávné výsledky studie fáze II ukazují, že způsobuje některé vedlejší účinky, včetně deprese. Bylo to však také spojeno s nižší mírou atrofie mozku.

Promluvte si se svým lékařem, pokud potřebujete nejaktuálnější informace o nejlepších způsobech správy PPMS.