- Nová výzkumná studie v Německu ukazuje, že screening diabetu 1. typu (T1D) u dětí předškolního věku je užitečný a škálovatelný pro běžnou populaci.
- Pokud by byl tento typ screeningu prováděn široce, mohl by významně snížit pravděpodobnost diabetické ketoacidózy (DKA) u dětí, což je nebezpečná komplikace T1D.
- Další studie ukázala, že imunoterapie Teplizumab snížila nové diagnózy T1D u rizikových dětí a dospělých o 59 procent a může oddálit nástup onemocnění až o 2 roky.
Když jsou dětem diagnostikovány cukrovky 1. typu, často vyvstávají velké otázky: Proč nikdo nepředstavil obrazovku? Mohlo se něco udělat předem, aby se zabránilo nebezpečné vysoké hladině cukru v krvi, která poznamená nástup této nemoci?
Historicky neexistuje spolehlivá metoda pokročilého screeningu, která by dokázala detekovat nebo případně odvrátit tento autoimunitní stav.
Nyní může být na obzoru naděje.
Nová studie publikovaná 28. ledna v časopise JAMA je první, která prozkoumala a zveřejnila poznatky o screeningu diabetu 1. typu u dětí předškolního věku.
Výsledky ukazují, že tento typ předběžného screeningu u lékařů primární péče je pro širokou populaci možný v širším měřítku, což signalizuje příležitost nejen rodinám malých dětí, ale i dospělým, aby si nakonec včas všimli, že jsou vystaveni riziku rozvoje diabetické ketoacidózy (DKA) - často dramatický začátek diagnózy.
Čtyřletý program s názvem „Fr1da“ zahrnoval více než 90 000 dětí ve věku od 2 do 5 let. Byli vyšetřeni lékaři primární péče v Bavorsku v Německu. Více než 600 pediatrů implementovalo screening do svých rutinních vyšetření na dobré dítě.
„Zpráva zní, že pokud se podaří dobře, testování autoprotilátek proti ostrůvkům identifikuje většinu dětí, u kterých se vyvine cukrovka 1. typu,“ uvedla Dr. Anette-Gabriele Ziegler, hlavní autorka studie a ředitelka Ústavu pro výzkum diabetu ve společnosti Helmholtz Zentrum München v Německu.
"Screening musí být levný, snadný a spolehlivý." Myslím, že máme plán, jak to udělat, který lze přizpůsobit postupům v různých zemích a státech, “řekl Ziegler.
To, v kombinaci s dalšími nedávnými výsledky výzkumu, že nový lék by mohl oddálit nástup nemoci o několik let, dává Diabetes Community hodně optimismu ohledně tématu včasné detekce T1D.
Prevence nebo snížení DKA
Německá studie konkrétně zjistila, že 31 procent vyšetřovaných dětí bylo identifikováno jako „vysoce rizikové“ pro rozvoj T1D přítomností dvou nebo více klíčových autoprotilátek na ostrůvcích, což naznačuje pravděpodobnost cukrovky.
Zhruba 25 procent z těchto 280 dětí pokračovalo ve vývoji typu 1.
Je zajímavé, že pouze dvě z vysoce rizikových dětí ve studii, u nichž se vyvinul T1D, vyvinula DKA v době diagnózy - nízká míra ve srovnání s trendy ve velkých populacích.
Představte si možnosti, pokud včasný screening signalizuje potenciální T1D, a v důsledku toho by rodina nebo pacient mohli být vědomi a hledat příznaky.
Mezi tyto příznaky patří extrémní žízeň, časté močení, rychlá ztráta hmotnosti a zvracení. Často jsou přehlíženi nebo mylně považováni za jiná onemocnění, dokud není pacient převezen do nemocnice s DKA.
"Myslím, že jsme prokázali, že skríningový program může dosáhnout míry DKA nižší než 5 procent a očekávám, že díky větším zkušenostem a povědomí by ji poskytovatelé primární zdravotní péče mohli trvale snížit na takovou úroveň," řekl Ziegler.
Má však několik slov opatrnosti.
"Screening se sníží, ale nezabrání DKA úplně." Kromě případů, které chybí, protože jsou příliš mladé nebo mají velmi rychlý progresi do klinického onemocnění, existují i některé rodiny, které nezmění, jak se chovají, když je jejich dítěti před diagnostikována diagnóza, “řekl Ziegler.
Pomáhá předběžná obrazovka všem věkovým skupinám?
Studie Fr1da má důsledky pro všechny věkové kategorie, říká Ziegler, i když nejpříznivější podmínky pro detekci autoprotilátek proti T1D jsou obvykle během předškolního věku.
Sledování kojenců mladších 2 let může být nejnáročnější, poznamenává. A rozšíření na testování starší populace by jistě zvýšilo náklady a rozsah jakékoli screeningové infrastruktury.
"Abychom zachytili všechny případy, děti budou muset být opakovaně testovány, ale to výrazně zvýší náklady," řekl Ziegler e-mailem DiabetesMine.
"Máme probíhající studii Fr1da Plus, kde jsou děti testovány také ve věku 9 let, aby nám pomohly dozvědět se o potenciálním dopadu pozdějšího testování." Další možností je, že děti se zvýšeným genetickým rizikem, jako je například rodinná anamnéza onemocnění, jsou opakovaně testovány, “uvedla.
Ziegler říká, že jakákoli politika předběžného screeningu, která se nakonec uskuteční, bude muset být spojena s péčí a poradenstvím pro předem diagnostikované rodiny.
Říká, že její klinika zkoumá, jak nastavit tuto infrastrukturu na podporu tohoto typu screeningu.
Dalšími kroky jsou vyhodnocení údajů o nákladech a sestavení odhadů o tom, kolik případů T1D by mohlo být detekováno nebo zmeškáno - klíčové faktory pro posun vpřed v jakékoli diskusi nebo implementaci politiky.
Poukazuje také na to, že důležitý prvek jakýchkoli screeningových protokolů by zdůraznil, že první screening autoprotilátek se odehrává lokálně, takže rodina by nemusela cestovat daleko, aby provedla test.
Ziegler a její spoluřešitelé spolupracují s ekonomy ve zdravotnictví na posouzení toho, co může stát předběžný screening.
Do této práce jsou zapojeny také JDRF a Helmsley Charitable Trust.
Mezitím probíhá související výzkum, který má řešit mnoho nezodpovězených otázek.
Jedna studie s názvem Fr1dolin probíhá v Dolním Sasku v Německu a další s názvem ASK probíhá v Coloradu.
Ziegler říká, že si je vědoma dalších snah ve státech a zemích po celém světě, které zkoumají problémy spojené se skríninkem T1D.
"Nakonec bude efektivita nákladů zaručena, pouze pokud dokážeme klinické onemocnění úplně oddálit nebo mu předcházet," uvedla.
"Takže více než doufáme, že společnou prací získáme rozsáhlý nákladově efektivní screeningový program, který snižuje DKA a počet případů klinického diabetu 1. typu."
Po předběžném zobrazení: vzrušující nový krok
Za předpokladu, že by screening T1D mohl být zaveden v širším smyslu, je další velkou otázkou po získání výsledku signalizujícího možnou diagnózu T1D po silnici, co teď?
Loňské léto nám dalo na tuto otázku potenciálně měnící odpověď, přičemž výsledky z konsorcia pro prevenci typu 1, které bylo představeno na konferenci American Diabetes Association (ADA) Scientific Sessions v červnu 2019.
Studie TrialNet, publikovaná v New England Journal of Medicine, ukázala, že terapeutický přístup je možný pomocí tehdy zkoumaného léku zvaného Teplizumab.
Výzkum, i když malý s pouze 76 účastníky, zjistil, že 14denní jednorázová dávka této imunoterapie snížila diagnózu T1D u rizikových dětí a dospělých o 59 procent oproti účinku placeba.
Je příznačné, že oddálilo tuto diagnózu až o 2 roky tím, že umožnilo prodloužení sekrece inzulínu u pacientů.
Druhá studie zahrnující lék anti-thymocytový globulin (ATG), který se obvykle používá k prevenci odmítnutí transplantátu ledviny, také ukázala podobné pozitivní účinky.
Nízká dávka byla podána nově diagnostikovaným T1, což ukazuje zachování produkce inzulínu a nižší trendy glukózy po dobu až dvou let (ve srovnání s tím, co by jinak bylo možné vidět u nově diagnostikovaných T1D).
Ve spojení se studií Ziegler Fr1da jsou to slibné výsledky, pokud jde o včasné zachycení účinků diagnózy T1D.
"Je vzrušující mít tyto oblasti dohromady," řekl Dr. Michael Haller z University of Florida, hlavní autor studie a studijní křeslo ATG společnosti TrialNet.
Pokud jde o sloučeninu ATG použitou ve studii, Haller říká, že je v současné době schválen pouze Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) pro účely odmítnutí transplantátu ledviny, nikoli pro léčbu diabetu 1. typu.
Poté, co jeho výzkum s použitím ATG mimo značku v klinickém prostředí ukázal zpoždění nástupu T1D, Haller říká, že je s procesem léčby pohodlnější. Pojišťovny doposud za léčbu platily.
Teplizumab, na druhé straně, obdržel označení průlomové terapie od FDA loni na podzim za účelem prevence nebo oddálení diabetu 1. typu u rizikových jedinců.
Toto označení znamená, že lék vyrobený biofarmaceutickou společností New Jersey Provention Bio se může rychleji dostat regulačním procesem, aby se dostal na trh.
Společnost plánuje dokončení registrace FDA do konce roku.
Proč je toto důležité?
Zatímco včasné testování a intervenční léky úplně nezastaví typ 1 nebo dokonce nezabrání všem případům DKA, mohlo by ušetřit mnoho lidí bolesti a utrpení a potenciálně zabránit úmrtí.
Jinými slovy to nesmírně záleží na rostoucím počtu lidí postižených T1D.
Zeptejte se kteréhokoli rodiče dítěte, u kterého bylo diagnostikováno dítě, které přešlo na DKA nebo onemocnělo brutálním onemocněním kvůli vysoké hladině cukru v krvi, která vedla k diagnóze.
Zeptejte se blízkých těch, kteří nebyli diagnostikováni včas, ale upadli do extrémní DKA a nedostali se na druhou stranu.
"Vzhledem k tomu, že diagnóza DKA se stále vyskytuje a může být smrtelná, je pravděpodobné, že těmto rodinám bude umožněno alespoň vědět, že jejich dítě může být vystaveno riziku vývoje typu 1," zachrání životy, "uvedl zakladatel a prezident Ohio D-Dad Jeff Hitchcock. neziskové organizace Děti s diabetem, jejíž dcera Marissa byla diagnostikována ve věku 24 měsíců.
"Věda také ukazuje, že děti, které zahájí léčbu před DKA, dosáhnou metabolických cílů snáze než děti, které byly v DKA, což znamená, že včasná identifikace rizika, i když nelze zabránit T1D, může mít celoživotní pozitivní dopad," řekl.
Potenciál zde vidí i Tom Karlya z New Yorku, další otec a obhájce (jehož dospělý syn i dcera byli diagnostikováni jako děti).
Před lety vedla Karlya kampaň „Cry for Change“, jejímž cílem bylo zvýšit povědomí o typu 1 a DKA ve školách a komunitách.
Pomohl prosadit Reeganovo pravidlo do práva v Severní Karolíně, což povzbuzuje pediatry, aby učili příznaky T1D v rodinách dětí ve věku od 1 do 6 let.
"To vše má efekt sněhové koule," řekla Karlya. "Tento výzkum vede k dalším studiím, které vedou ke vzdělání a povědomí v komunitních a pediatrických kancelářích." Představte si, že si necháte otestovat hladinu cholesterolu, a když se zeptají na jakékoli rodinné spojení s T1D, provedou další test na screening. To by mohl být první krok k tomu, aby se stal součástí jazyka. “
"Věda o výzkumu spočívá v tom, že neotvírá jen dveře, ale otevírá chodbu dveří." Začnete bodovým světlem, které se změní na baterku, světlomet, světlomet ... a pak zenit, “dodala Karlya.
Otázka předběžného screeningu přesto není pro některé rodiny jednoduchá, protože se mohou obávat, že by pozitivní výsledek mohl způsobit emocionální škodu, pokud nebude možné udělat nic, aby se zabránilo nadcházející diagnóze T1D.
S tím se musí každá rodina potýkat a rozhodnout se pro sebe.
Do té doby, než se kterýkoli z těchto výzkumů uskuteční v možném screeningu a léčbě, oceňujeme zdroje, které pomáhají rodinám a široké veřejnosti rozpoznat příznaky T1D a možné nebezpečné komplikace DKA, včetně:
- Beyond Type 1. Získejte materiály o varovných značkách T1D a informačních průvodcích z jejich kampaně DKA Awareness. Navíc se podívejte na pět důvodů, proč byste měli být vyšetřeni na T1D.
- JDRF. Signs of Type 1 Diabetes zahrnuje materiály pro batolata, školní děti, teenagery a dospělé.
