Myelofibróza (MF) je vzácný typ rakoviny, kdy nahromadění jizvové tkáně udržuje vaši kostní dřeň v tvorbě dostatku zdravých červených krvinek. To může způsobit příznaky, jako je extrémní únava a modřiny.
MF může také způsobit nízký počet krevních destiček v krvi, což může vést k poruchám krvácení. Mnoho lidí s MF má také zvětšenou slezinu.
Cílem tradiční léčby je řešit příznaky MF a zmenšit velikost vaší sleziny. Doplňkové terapie mohou zmírnit některé vaše příznaky a zlepšit kvalitu vašeho života.
Zde je bližší pohled na dostupné léčby MF.
Existuje lék na myelofibrózu?
V současné době neexistují žádné léky, které by léčily myelofibrózu. Alogenní transplantace krvetvorných buněk je jedinou léčbou, která může vyléčit MF nebo významně prodloužit přežití lidí s MF.
Transplantace kmenových buněk zahrnují nahrazení abnormálních kmenových buněk v kostní dřeni infuzí kmenových buněk od zdravého dárce.
Postup má významná a potenciálně život ohrožující rizika. Obvykle se doporučuje pouze pro mladší lidi bez jiných zdravotních stavů.
Léčba myelofibrózy léky
Váš lékař může doporučit jeden nebo více léků, které vám pomohou léčit příznaky nebo komplikace MF. To zahrnuje anémii, zvětšení sleziny, noční pocení, svědění a bolest kostí.
Mezi léky k léčbě MF patří:
- kortikosteroidy, jako je prednison
- látky stimulující erytropoézu
- androgenní terapie, jako je danazol
- imunomodulátory, včetně thalidomidu (Thalomid), lenalidomidu (Revlimid) a pomalidomidu (Pomalyst)
- chemoterapie, včetně hydroxymočoviny
- Inhibitory JAK2, jako je ruxolitinib (Jakafi) a fedratinib (Inrebic)
Ruxolitinib je první lék schválený Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) pro léčbu středně a vysoce rizikového MF. Ruxolitinib je cílená léčba a inhibitor JAK2. Mutace v genu JAK2 byly spojeny s vývojem MF.
Fedratinib (Inrebic) byl schválen FDA v roce 2019 k léčbě dospělých se středně rizikovým 2 a vysoce rizikovým primárním nebo sekundárním MF. Fedratinib je vysoce selektivní inhibitor JAK2 kinázy. Je pro lidi, kteří nereagují na léčbu ruxolitinibem.
Krevní transfuze
Možná budete potřebovat krevní transfuzi, pokud jste kvůli MF chudokrevní. Pravidelné krevní transfuze mohou zvýšit počet červených krvinek a zmírnit příznaky, jako je únava a snadná tvorba modřin.
Transplantace kmenových buněk
MF se vyvíjí, když je poškozena kmenová buňka, která produkuje krvinky. Začíná produkovat nezralé krvinky, které se hromadí a způsobují jizvy. Tím zabráníte tomu, aby vaše kostní dřeň produkovala zdravé krvinky.
Transplantace kmenových buněk, známá také jako transplantace kostní dřeně, je potenciálně léčivou léčbou, která řeší tento problém. Lékař bude muset posoudit vaše individuální riziko, aby zjistil, zda jste vhodným kandidátem na zákrok.
Před transplantací kmenových buněk dostanete chemoterapii nebo ozařování. Tím se zbavíte zbývajících rakovinných buněk a zvýšíte pravděpodobnost, že váš imunitní systém přijme dárcovské buňky.
Váš lékař poté převede buňky kostní dřeně od dárce. Zdravé kmenové buňky dárce nahrazují poškozené kmenové buňky ve vaší kostní dřeni a produkují zdravé krvinky.
Transplantace kmenových buněk s sebou nesou významná a potenciálně život ohrožující rizika. Lékaři obvykle doporučují zákrok pouze pro osoby se středně rizikovým a vysoce rizikovým MF, kterým je méně než 70 let a nemají žádné jiné předchozí zdravotní podmínky.
Nový typ transplantace alogenních kmenových buněk se sníženou intenzitou (nemyeloablativní) vyžaduje nižší dávky chemoterapie a ozařování. Může to být lepší pro starší jedince.
Chirurgická operace
Krevní buňky jsou normálně produkovány kostní dřeně. Někdy u pacientů s MF produkují játra a slezina krvinky. To může způsobit, že játra a slezina porostou větší než obvykle.
Zvětšená slezina může být bolestivá. Léky pomáhají zmenšit velikost sleziny. Pokud léky nestačí, může lékař doporučit operaci k odstranění sleziny. Tento postup se nazývá splenektomie.
Vedlejší účinky léčby
Všechny léčby MF mohou způsobovat nežádoucí účinky. Před doporučením přístupu lékař pečlivě zváží rizika a přínosy potenciální léčby.
Je důležité si promluvit se svým lékařem o všech vedlejších účincích léčby, které zaznamenáte. Lékař může chtít změnit dávkování nebo vás přepnout na nový lék.
Nežádoucí účinky, které se mohou objevit, závisí na vaší léčbě MF.
Androgenní terapie
Androgentherapie mohou způsobit poškození jater, růst vousů u žen a růst rakoviny prostaty u mužů.
Kortikosteroidy
Nežádoucí účinky kortikosteroidů závisí na léčbě a dávkování. Mohou zahrnovat vysoký krevní tlak, zadržování tekutin, přibývání na váze a problémy s náladou a pamětí.
Dlouhodobá rizika kortikosteroidů zahrnují osteoporózu, zlomeniny kostí, vysokou hladinu cukru v krvi a zvýšené riziko infekcí.
Imunomodulátory
Tyto léky mohou zvýšit počet bílých krvinek a krevních destiček. To může vést k příznakům, jako je zácpa a pichlavý pocit v rukou a nohou. Mohou také způsobit závažné vrozené vady během těhotenství.
Lékař bude pečlivě sledovat počet krvinek a může tyto léky předepisovat v kombinaci s nízkodávkovaným steroidem, aby se minimalizovala rizika.
Inhibitory JAK2
Mezi časté nežádoucí účinky inhibitorů JAK2 patří snížená hladina krevních destiček a anémie. Mohou také způsobit průjem, bolesti hlavy, závratě, nevolnost, zvracení, bolesti hlavy a modřiny.
Fedratinib může ve vzácných případech způsobit vážné a potenciálně smrtelné poškození mozku známé jako encefalopatie.
Chemoterapie
Chemoterapie se zaměřuje na rychle se dělící buňky, které zahrnují vlasové buňky, buňky nehtů a buňky v zažívacím a reprodukčním traktu. Mezi časté nežádoucí účinky chemoterapie patří:
- únava
- ztráta vlasů
- změny kůže a nehtů
- nevolnost, zvracení a ztráta chuti k jídlu
- zácpa
- průjem
- změny hmotnosti
- změny nálady
- problémy s plodností
Splenektomie
Odstranění sleziny zvyšuje riziko infekcí a komplikací krvácení, včetně krevních sraženin. Krevní sraženiny mohou vést k potenciálně smrtelné mrtvici nebo plicní embolii.
Transplantace kmenových buněk
Transplantace kostní dřeně mohou způsobit život ohrožující vedlejší účinek známý jako choroba štěpu proti hostiteli (GVHD), když imunitní buňky dárce napadnou vaše zdravé buňky.
Lékaři se snaží zabránit tomu, aby se to stalo preventivní léčbou, včetně odstranění T buněk z dárcovského štěpu a použití léků k potlačení T buněk v štěpu.
GVHD může během prvních 100 dnů po transplantaci ovlivnit vaši kůži, gastrointestinální trakt nebo játra. Můžete zaznamenat příznaky, jako jsou kožní vyrážky a puchýře, nevolnost, zvracení, křeče v břiše, nechutenství, průjem a žloutenka.
Chronická GVHD může zahrnovat jeden nebo několik orgánů a je hlavní příčinou úmrtí po transplantaci kmenových buněk. Příznaky mohou ovlivnit ústa, kůži, nehty, vlasy, gastrointestinální trakt, plíce, játra, svaly, klouby nebo genitálie.
Lékař může doporučit užívání kortikosteroidů, jako je prednison nebo topický steroidní krém. Mohou také předepsat ruxolitinib pro akutní příznaky.
Klinické testy
Klinické studie nadále hledají nové léčby MF. Vědci testují nové inhibitory JAK2 a zkoumají, zda by kombinace ruxolitinibu s jinými léky mohla zlepšit výsledky u lidí s MF.
Jednou z takových skupin léků jsou inhibitory histon-deacetylázy (HDAC). Hrají roli v genové expresi a ve spojení s ruxolitinibem mohou léčit příznaky MF.
Další studie testují antifibrotická činidla, aby se zjistilo, zda tyto léky zabraňují nebo zvracejí fibrózu u myelofibrózy. Studovaný inhibitor telomerázy imetelstatis ke zlepšení fibrózy a funkce kostní dřeně a počtu krevních buněk u lidí s MF.
Pokud na léčbu nereagujete dobře, připojení k klinické studii vám umožní přístup k novějším terapiím. Desítky klinických studií přijímají nebo aktivně hodnotí léčbu myelofibrózy.
Přírodní prostředky
Myelofibróza je chronické onemocnění, které vyžaduje lékařský zásah. Žádná homeopatická nebo přírodní léčba není prokázanou léčbou myelofibrózou. Než začnete užívat nějaké bylinky nebo doplňky, vždy se zeptejte svého lékaře.
Některé živiny, které podporují produkci červených krvinek, mohou snížit riziko a příznaky anémie. Nebudou léčit základní chorobu. Zeptejte se svého lékaře, zda máte užívat některý z následujících doplňků:
- žehlička
- kyselina listová
- vitamin B-12
Vyvážená strava a pravidelné cvičení vám mohou pomoci snížit stres a udržet vaše tělo na optimální úrovni.
Vědci ze studie NUTRIENT doufají, že středomořská strava může snížit zánět v těle a snížit riziko vzniku krevních sraženin, abnormálního krevního obrazu a změn sleziny u lidí s myelofibrózou. Středomořská strava je bohatá na čerstvé protizánětlivé potraviny včetně olivového oleje, ořechů, luštěnin, zeleniny, ovoce, ryb a celozrnných produktů.
Jedna laboratorní studie navrhla tradiční čínský bylinný přípravek známý jako danshen nebo červený šalvěj (Salvia miltiorrhiza bunge) může teoreticky ovlivnit signální dráhy pro myelofibrózu. Bylina nebyla u lidí studována a nebyla hodnocena FDA z hlediska bezpečnosti a účinnosti. Než vyzkoušíte jakýkoli doplněk, vždy se poraďte se svým lékařem.
Výzkum
Dva léky již prošly klinickým testováním v rané fázi a nyní jsou v klinických studiích fáze III. Pacritinib je perorální inhibitor kinázy se specificitou pro JAK2 a IRAK1. Momelotinib je inhibitor JAK1, JAK2 a ACVR1, který bude ve studii fáze III srovnáván s ruxolitinibem.
Interferon-alfa se již používá k léčbě lidí s MF. Bylo prokázáno, že potenciálně snižuje produkci krevních buněk kostní dření. K určení jeho dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti je nutný další výzkum.
Imetelstat je inhibitor telomerázy ve fázi II testování u středně těžkých nebo vysoce rizikových jedinců s MF, u nichž inhibitory JAK nepracovaly. Agent ukázal slibné výsledky, i když jsou zapotřebí větší klinické studie.
Výhled
Předvídání výhledu a přežití s myelofibrózou může být obtížné. Mnoho lidí má MF po mnoho let, aniž by pociťovali jakékoli příznaky.
Přežití se liší v závislosti na typu MF, ať už jde o nízkorizikové, středně rizikové nebo vysoce rizikové.
Jedna studie zjistila, že lidé s nízkorizikovým MF byli stejně pravděpodobní, že budou žít po dobu 5 let po stanovení diagnózy jako obecná populace, poté se přežití snížilo. Zjistilo se, že lidé s vysoce rizikovým MF žili až sedm let po stanovení diagnózy.
Jedinou možností léčby, která může potenciálně vyléčit MF, je transplantace kmenových buněk. Některé výzkumy naznačují, že nedávno schválené léky včetně ruxolitinibu mohou prodloužit přežití o několik let. Mnoho klinických studií pokračuje ve studiu potenciální léčby MF.
Jídlo s sebou
Řada ošetření MF je účinná při řešení příznaků a zlepšování kvality života.
Léky zahrnující imunomodulátory, inhibitory JAK2, kortikosteroidy a androgenní terapie pomáhají zvládat příznaky. Můžete také vyžadovat chemoterapii, transfuze krve nebo splenektomii.
Poraďte se s lékařem o vašich příznacích a vždy mu dejte vědět, pokud uvažujete o užívání nového léku nebo doplňku.
-do.jpg)